L’Hospital Clínic desenvolupa la primera teràpia gènica europea per al mieloma múltiple

El mieloma múltiple és un càncer de sang que afecta la medul·la òssia, on hi ha uns glòbuls blancs, les cèl·lules plasmàtiques, que s’encarreguen de produir els anticossos necessaris per combatre infeccions. En el mieloma múltiple, aquestes cèl·lules fan un procés de creixement anormal i formen tumors en algunes zones dels ossos. Tot i que hi ha diversos tractaments per a aquesta malaltia, que és el segon càncer de sang més comú, hi ha pacients que no responen i tenen una esperança de vida molt limitada.

L’Hospital Clínic ha desenvolupat el primer CAR-T d’Europa per a aquestes persones sense alternativa terapèutica, fent remetre completament la malaltia a 18 d’elles en el primer assaig clínic d’aquest nou tractament. El CAR-T és un tipus de teràpia cel·lular i gènica que converteix al pacient en el seu propi donant. Consisteix a modificar uns limfòcits perquè tinguin la capacitat d’atacar les cèl·lules tumorals. Mitjançant l’afèresi, una tècnica que permet la separació dels components de la sang, s’obtenen els limfòcits T, encarregats de la resposta immunitària. Aquests limfòcits es reprogramen genèticament perquè puguin reconèixer les cèl·lules tumorals i atacar-les, un cop s’han transfós de nou al pacient.

No és la primera vegada que el centre barceloní crea una teràpia d’aquest tipus, que sorgeix del projecte ARI. Aquesta iniciativa va néixer amb l’Ari Benedé, a qui li van diagnosticar leucèmia quan tenia 13 anys. La seva família va començar a buscar possibles tractaments per tot el món i van trobar que als Estats Units existia el CAR-T. Era un tractament massa car i l’Ari i la seva família van començar a recaptar fons per poder-lo portar a Barcelona. L’Ari va morir el 2016, però els seus esforços van ser l’origen de diverses teràpies que l’Hospital Clínic ha impulsat en els últims anys i que comencen a donar resultats.

El primer va ser el CAR-T ARI-0001, per a la leucèmia limfoblàstica aguda (LLA), la malaltia que tenia l’Ari. En aquest cas, l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) va aprovar el seu ús com a medicament a principis d’any, convertint-se en el primer CAR-T desenvolupat íntegrament a Europa que ha estat aprovat per una agència reguladora i que, a més, és públic, amb un cost més assequible per al sistema sanitari.

El segon CAR-T del Clínic, el del mieloma múltiple, conegut com a ARI-0002h, està preparant la documentació per sol·licitar l’aprovació de l’AEMPS per al seu ús com a medicament, després d’obtenir bons resultats a l’assaig clínic, fet en col·laboració amb la Clínica Universidad de Navarra, l’Hospital Universitari de Salamanca, l’Hospital Virgen de la Arrixaca de Múrcia i l’Hospital Virgen del Rocío de Sevilla i amb el suport de la Fundació La Caixa. Concretament, l’assaig, amb 30 pacients, ha demostrat que tots milloren amb aquest tractament i un 60% té una remissió completa de la malaltia. Es preveu que el nou CAR-T es pugui aprovar per part de l’AEMPS de cara a l’estiu de 2022. Després d’aquestes dues primeres teràpies, el centre barceloní ja està treballant en noves, encara en fase inicial.