Operació històrica en l’ecosistema biotecnològic espanyol. La startup catalana SpliceBio ha tancat una ronda de finançament de 135 milions de dòlars (uns 118 milions d’euros), que representa la ronda més gran d’una empresa del sector registrada mai a Espanya. L’empresa, amb seu al Parc Científic de Barcelona (PCB), invertirà els fons en el desenvolupament de la seva teràpia gènica per a tractar la malaltia de Stargardt, un trastorn hereditari de la retina que produeix pèrdua de visió i, en última instància, ceguesa i per a la qual encara no existeix cap fàrmac en el mercat.
L’operació ha estat coliderada per dos dels grans grups del sector, com són el fons holandès EQT Life Sciences i Sanofi Ventures, el braç inversor del gegant farmacèutic francès; a més de comptar amb la participació de Roche Venture Fund, la gestora de capital de la farmacèutica suïssa. Així mateix, també s’han sumat a aquesta ronda els inversors existents, que ja van participar en l’anterior finançament de la companyia, l’any 2022, quan la startup va captar 50 milions d’euros que, en el seu moment, també van suposar una inversió de rècord. Així, en aquesta nova operació, que ha més que duplicat l’anterior, tornen a participar New Enterprise Associates, UCB Ventures, el fons amb seu a Sant Sebastià i Barcelona Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund i Asabys Partners, a través del seu segon fons amb el Banc Sabadell.
Fundada l’any 2020 pels investigadors Silvia Frutos i Miquel Vila-Perelló, SpliceBio destinarà els fons a avançar en el desenvolupament clínic de la seva teràpia gènica SB-007, que es basa en l’ús d’una tecnologia pròpia coneguda com a Protein Splicing, que permet abordar mutacions genètiques com ara la malaltia de Stargardt. La tecnologia, creada a partir de recerques de la Universitat de Princeton, utilitza unes proteïnes especials anomenades inteïnes. Gràcies a aquestes, el gen, capaç de tractar les diferents mutacions que s’abordin en cada cas, es divideix en dues parts que s’introdueixen per separat en el cos mitjançant vectors i són les inteïnes les encarregades d’unir aquestes dues meitats per a reconstruir la proteïna completa per a tractar la malaltia.
Un enfocament innovador que permet abordar malalties genètiques que requereixen de l’ús de grans gens per al seu tractament i que, fins ara, no podien curar-se perquè els vectors encarregats d’introduir-los en el cos no permetien transportar gens tan llargs. Tanmateix, dividint i després empalmant aquestes proteïnes directament dins del cos, es poden abordar trastorns encara intractables, com la malaltia de Stargardt. Aquesta és una patologia poc comuna que afecta la zona central de la retina, la màcula, i que ja representa la causa més comuna de degeneració d’aquesta zona en joves, causant la pèrdua progressiva de la visió i, finalment, provocant ceguesa.
“El suport d’inversors d’una qualitat tan alta subratlla la solidesa dels nostres programes i de la nostra plataforma única d’empalmament de proteïnes, així com el seu potencial per a desenvolupar teràpies gèniques per a malalties que encara són intractables avui dia”, ha destacat el conseller delegat de SpliceBio, Miquel Vila-Perelló, qui ha qualificat aquesta ronda com un “un puntal fonamental” per a la trajectòria de la biotecnològica.
De fet, la teràpia que està desenvolupant la startup és la primera d’aquest tipus que ha rebut autorització de l’agència nord-americana Food and Drug Administration (FDA) per a iniciar els seus assajos clínics, així com de la MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) del Regne Unit. Després de rebre l’autorització del departament nord-americà a finals de l’any passat, aquest març ja s’ha administrat el tractament al primer pacient de l’estudi ASTRA.

Els fons servirien per a avançar en aquest estudi, alhora que en l’assaig clínic observacional POLARIS, amb l’objectiu de fer arribar aquest fàrmac al mercat en els pròxims anys, convertint-se en el primer tractament disponible per a tractar aquesta patologia. A més, els 118 milions d’euros captats en aquesta ronda de finançament també permetran accelerar l’expansió de la cartera de teràpies gèniques de SpliceBio, ja que la tecnologia que estan desenvolupant per a transportar gens llargs pot aplicar-se a tota mena de malalties genètiques més enllà de l’oftalmologia, en camps com la neurologia.
La directora general d’EQT Life Sciences, Daniela Begolo, ha subratllat que la tecnologia desenvolupada per la startup biotecnològica oferirà una “solució innovadora per la introducció de gens grans al cos humà”, un dels reptes que qualifica com un dels “grans desafiaments del camp genètic”. En termes similars s’ha expressat Laia Crespo, de Sanofi Ventures, gestora que ha coliderat la ronda, assegurant que la companyia “té el potencial de transformar el camp de la teràpia gènica i d’oferir teràpies de referència per als pacients”. A través de la ronda de finançament, Daniela Begolo (EQT Life Sciences), Laia Crespo (Sanofi Ventures) i Carole Nuechterlein (Roche Venture Fund) s’uniran al consell d’administració de SpliceBio.